Двое детей скончались после введения швейцарского препарата Zolgensma

В России двое детей скончались после применения препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) Zolgensma («Золгенсма»), сообщает Reuters со ссылкой на заявление пресс-службы производителя лекарства — швейцарской фармкомпании Novartis.

Компания Novartis, которая занимается производством Zolgensma, сообщила о смерти детей в России и Казахстане во время процедур. Причиной, по заявлению фармакологической компании, стала почечная недостаточность, наступившая после нескольких недель введения препарата. По факту гибели детей проводятся проверки.

Что известно о препарате?

Zolgensma применяется при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и считается одним из наиболее дорогих в мире.

СМА является довольно редким генетическим заболеванием, которое встречается у одного из 7 тысяч детей. Оно появляется в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов и приводит к постепенной атрофии мышц. Со временем атрофия может перерасти в инвалидность и даже привести к летальному исходу.

Для лечения СМА используется два препарата — Nusinersen и Zolgensma. Первый вводится каждые четыре месяца, а второй используется единожды в возрасте до двух лет.

Наиболее эффективное лечение СМА — диагностика в раннем возрасте и введение препарата до двух лет. Стоимость «Золгенсма» составляет $2 млн за одну дозу.

СМА — одно из самых часто встречающихся генетических заболеваний из разряда редких: оно встречается у одного новорожденного из 6-10 тысяч. Однако степени заболевания очень разные: одни пациенты умирают в младенчестве, другие — живут до старости.

Подписывайтесь на наш Telegram-канал Минская правда|MLYN.by, чтобы не пропустить самые актуальные новости!