Оборотная сторона введения препарата «Золгенсма» за границей

Сразу оговорюсь, данный материал — исключительно мнение автора, и оно может частично или полностью не совпадать с мнением редакции/ общественности/вашим личным. И это, в принципе, нормально, ведь каждый из нас сегодня имеет право своим видением ситуации поделиться, если не на страницах газеты, то в интернете точно — разнокалиберные паблики и форумы, «ТикТок» и «Тредс» тому подтверждение.

Но существенное различие способов высказывания в том, что автор этой статьи несет за свое мнение ответственность, как минимум, моральную, деловую и репутационную, а вот пользователи соцсетей не рискуют ничем и выражаться могут, как им заблагорассудится: и схитрить где-то, и недоговорить, и собственные предположения настойчиво выдавать за истину — интернет все стерпит, а Закон писанину в Сети регулировать попросту не успевает.

СМА

Тема тяжелая. В первую очередь потому, что деньги собирают, как правило, маленьким детям. И, конечно же, впечатляют сами суммы сборов, цель которых, чаще всего, укол «Золгенсма» стоимостью около 2 млн долларов США.

Но давайте начнем сначала и попытаемся разобраться на бытовом, подчеркиваю, не медицинском уровне, что такое СМА, «Золгенсма», почему это лекарство стоит, как подержанный Боинг, и сможет ли оно сделать здоровым человека, проигравшего в генетическую лотерею.

Итак, спинально-мышечная атрофия: наследуется ребенком, когда и мама, и папа имеют одну и ту же мутацию генов; болезнь бывает четырех типов, первые два дебютируют, как правило, в раннем возрасте и быстро прогрессируют; существуют тесты на «поломанный» ген СМА (нужно пройти обо им потенциальным родителям, чтобы исключить патологию у ребенка); заболевание может быть диагностировано на этапе беременности; примерно каждый 36-й житель нашей страны (и РФ) является носителем этой мутации, а это довольно часто.

В нашей стране система оказания медицинской помощи пациентам с наследственными врожденными заболеваниями выстроена четко. Главным учреждением, где такие пациенты аккумулируются, координируются, контролируются, консультируются для дальнейшей реабилитации и, насколько это возможно, лечатся, является РНПЦ «Мать и дитя». На данный момент существует несколько способов медпомощи детям с СМА, все они без исключения очень дорогостоящие и для семей финансово неподъемные. Поэтому научно-практическим центром давно был открыт общий благотворительный счет, куда и поступают деньги от всех неравнодушных. Движение средств по нему жестко контролируется, отчеты за каждую копейку регулярно пишутся и компетентными органами проверяются — с этим у нас, как известно, очень строго. На конец апреля 2026 года за счет этих средств в «Мать и дитя» пролечено девять пациентов, всего же их 19.

А сейчас о препарате «Золгенсма» (который, отмечу, относительно эффективен только в двух первых типах) — том самом, который создан для замены дефектного гена одной инъекцией, одобренном в США в 2019 году и ставшем одним из самых дорогих лекарств в мире. Задумайтесь: разрабатывали его более 20 лет, построили производственную площадку, соответствующую требованиям правил производства и контроля качества лекарственных средств, подобрали и дополнительно обучили команду мегаквалифицированных специалистов, потратили сумасшедшие деньги на клинические исследования, провели лицензирование, кстати, не только самого препарата, но и всех производственных технологий и многоемногое другое.

Соответственно, по закону рынка, при высокой себестоимости, но относительно низком спросе (это все же не цитрамон) на продукт, в нашем случае цена на медпрепарат «Золгенсма» будет, мягко говоря, высокой. Компания-производитель, кстати, и не скрывает, что стоимость препарата регулируется не только производственными расходами, но и их собственными представлениями об упущенной выгоде.

Можем ли мы в таком случае предъявлять претензии производителю касаемо цены? С точки зрения морали, возможно, да — ребенок может умереть, не дождавшись закрытия сбора средств. С точки зрения же законов экономики — нет. Только бизнес, ничего личного — логичный ответ фармгиганта. Мол, не нравится цена — делайте препарат сами.

Но вылечит ли больного препарат «Золгенсма»?

Нет. Он остановит прогрессирование спинально-мышечной атрофии, но не реанимирует утраченные двигательные нейроны. Полностью излечить СМА, восстановить утраченные функции организма до состояния здорового человека в принципе невозможно. Можно лишь перевести течение болезни из смертельного в хроническое. Фактически после введения медпрепарата пациент все равно останется инвалидом и всю оставшуюся жизнь ему будет необходима практически ежедневная реабилитация, а это десятки, часто сотни тысяч долларов — стоимость варьируется от состояния и потребностей ребенка, степени поражения мышц до введения препарата, выбранного медицинского центра и еще, пожалуй, добавлю, жадности заграничных клиник. Сразу же и поясню: не только провести реабилитацию, но и непосредственно сделать укол многие белорусы (и россияне) стремятся в Дубае. Чем позже, тем хуже Непосвященному в тонкости темы СМА человеку это стремление непонятно — в чем проблема ввести препарат дома? Нет проблем. Почему же тогда людям так хочется сделать это за границей?

— Есть ситуация, когда нужно отбросить эмоции и посмотреть на то, что происходит, трезвым взглядом. И четко понимать, что каждый шаг, который мы делаем, мы должны делать не во вред ребенку, не поддаваясь эмоциям, не под эмоциональным фоном, а доверяя специалистам и понимая, что все, что будет делаться шаг за шагом, должно привести к тому, чтобы ребенку не навредить, а его вылечить.

Ольга Шпилевская, пресс-конференция «О вопросах оказания медицинской помощи детям со СМА»

А реальная причина данного вида медицинского туризма — более мягкие критерии по возрасту (и, соответственно, весу) больного ребенка. Ведь, чем раньше начато лечение, чем раньше введен препарат, тем эффективнее его действие, потому что, повторюсь, он останавливает гибель двигательных нейронов, но, как мы помним, не восстанавливает уже погибшие — именно поэтому возраст (вес) ребенка настолько критично важен. Чем старше и крупнее ребенок, тем менее эффективно лечение. А в некоторых случаях и вовсе практически бессмысленно, если честно.

Но как объяснить это родителям, которые живут надеждой? Пусть призрачной, пусть даже реальных шансов поставить ребенка на ноги нет — неважно. И общество с пониманием относится к этому вопросу, и сборы, какие-то скорее, какие-то дольше, но закрываются. Вот только если в нашей стране медицина работает не с точки зрения бизнеса и заработка, а с точки зрения спасения по возможности каждого, и особенно ребенка, то для клиник Дубая главный ориентир все же деньги. Местные врачи готовы вводить один из самых дорогих препаратов в мире детям и с весом вплотную к 21 кг, что позволяет получить лечение пациентам более старшего возраста, которые уже не проходят по критериям в своих странах. Эффективность: будем надеяться, что поможет, а нет так нет.

К тому же мы все взрослые люди и просто обязаны понимать — ребенок должен быть основательно подготовлен к введению препарата, о чем сегодня настойчиво твердят наши специалисты. Белорусские медики не отказываются вводить лекарство, но при этом четко осознают, что необдуманными, неправильными действиями можно и навредить. В том числе и поэтому наш медицинский протокол введения «Золгенсмы» настолько строг, а родители, у которых от страха за жизнь родного дитяти просто сдают нервы и зашкаливают эмоции, рвутся за границу.

К сожалению, именно финансовый аспект делает Дубай ведущим медицинским хабом для лечения СМА. Увозить больного ребенка в Дубай никто не запрещает. Есть семья, которая принимает решение — это ее зона ответственности. Есть волонтеры и блогеры, которые, часто не разобравшись в нюансах ситуации, поливают грязью нашу медицину и призывают психологически расшатанных родителей увозить ребенка за моря — пусть это будет их зоной ответственности.

Конечно, очень хочется, чтобы у всех все сложилось хорошо, но вопросы остаются. Например, как люди без медобразования в принципе могут оценивать лечение, которое предлагают наши врачи, как неправильное и неоптимальное? Кто дал им такое право пусть даже в интернете? Есть доказательства того, что кто-то может помочь гораздо лучше, чем это могут сделать у нас — предъявите. Нет их? Тогда это просто хайп на острой и больной для общества теме и несчастье конкретной семьи.

Бесплатное генетическое исследование до зачатия — панацея?

Теоретически да, но на практике проводить его всем половозрелым людям невозможно и, возмущайтесь, если хотите, нецелесообразно. Ведь стоимость поголовного тестирования — это не только стоимость непосредственно самого теста. В стране должно быть, как минимум, и необходимое количество специализированных лабораторий, и специалистов нужного уровня.

На данный момент определением гомозиготной делеции 7–8 экзонов гена SMN1 — основной причины СМА — занимается лишь пара частных лабораторий и непосредственно РНПЦ «Мать и дитя». Строить дополнительные спецобъекты? Но задайтесь логичным вопросом: почему государство должно инвестировать именно в определение СМА, случаев которой объективно меньше, чем, например, случаев ДЦП? Разве детям с ДЦП не нужны исследования и развитие производства вертикализаторов и экзоскелетов? А почему не пустить те же деньги на исследование и лечение расстройств аутического спектра? Ведь аутизм — просто напасть последних десятилетий. К тому же конкретно эти заболевания не диагностируются на пренатальном этапе, а для медицинского бюджета они намного более затратны. А еще за эти потенциально выделенные государством средства можно было бы вылечить тысячи детей, скажем, с пороком сердца, и они в дальнейшем смогли бы полностью полноценно жить и работать. Разве нет?

Жестко? Да

Но это реальная жизнь. Если бы спинально-мышечная атрофия была единственным тяжелым орфанным заболеванием, вопросов по миллиардным инвестициям в диагностирование и лечение ни у кого не возникло бы. Но это не так: тяжелых болезней много, а СМА — просто одна из самых триггерных и эмоциональных (ибо касается, в большинстве случаев, детей), и, чего греха таить, распиаренная и хайповая. Поэтому нужно четко понимать, что инвестировать миллиарды в одну, к тому же не самую распространенную патологию, неправильно с точки зрения государства.

Но Беларусь ни в коем случае проблему СМА не игнорирует. В феврале текущего года Минздрав заявил о том, что в нашей стране планируется внедрить скрининг всех новорожденных на СМА, который позволит начать лечение сразу же после обнаружения патологии, то есть в первые месяцы жизни ребенка, что крайне важно для получения реального эффекта. Заявляют медики и о массовом неинвазивном пренатальном тестировании, поначалу — выборочном, а позже — для каждой беременной.

Маленькой белоруске Кате Виноградовой (СМА II типа) на препарат «Золгенсма» всей страной собирали два года. Сбор в 1,8 млн долларов США был закрыт в январе 2026-го. К моменту его окончания до критической отметки по весу Кате оставалось всего 1,3 килограмма. Девочка улетела в Дубай, где вместо «Золгенсмы» (судя по всему, по решению местных медиков) ребенку ввели инфузию Itvisma (использование этого препарата не привязывается к весу, и вводится он прямо в спинной мозг, а не в кровь). Три месяца девочка пробудет в клинике на реабилитации. Ей предстоит еще несколько операций, сбор средств на которые будет осуществляться через благотворительные фонды.